Publicystyka - ngo.pl

Według klasyfikacji stosowanej w UE za chorobę rzadką uznaje się taką, która występuje z częstością niższą niż 1 na 2000 osób (5 na 10 000 osób) a za „chorobę ultrarzadką” taką, która występuje z częstością mniejszą niż 1 na 50000 osób. Szacuje się, że na jakąś chorobę rzadką cierpi od 6 do 8% populacji i zazwyczaj ma ona charakter przewlekły lub o ciężkim przebiegu ̽. 

29 lutego przypada raz na 4 lata i średnio tyleż lat, według Stanisława Maćkowiaka, prezesa Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN ̽ ̽, pacjent z chorobą rzadką czeka na właściwą diagnozę. W tym czasie zmagać się musi z bólem, często niepełnosprawnością i godzinami spędzanymi w kolejkach do różnych lekarzy, w nadziei, że wreszcie jego chorobie przypisane zostanie właściwe rozpoznanie i zaordynowane odpowiednie leczenie.

Jednak wraz z właściwą diagnozą nie zawsze się ono pojawia. Barierą może być brak takiej terapii, która działała by na przyczyny choroby, co skutkuje leczeniem jedynie objawowym. Nawet jeśli zarejestrowano skuteczną terapię nie oznacza to, że jest ona dostępna. Barierą staje się bowiem brak refundacji, bez której przeciętny chory na rzadką chorobę nie jest w stanie samodzielnie sfinansować swojego leczenia. Tworzenie takich leków zajmuje bowiem czasem kilkadziesiąt lat, a wąska grupa potencjalnych beneficjentów powoduje, że cena leku jest często bardzo wysoka.

„Barierą dla chorych jest jednak nie tylko dostęp do leczenia, ale także brak świadomości społecznej na temat chorób rzadkich, przekładająca się na brak wsparcia lub po prostu niezrozumienie”– podkreśla Mateusz Konwerski, ekspert komunikacji w LoveBrands Medical, komentując badania opinii, które na zlecenie tej firmy przeprowadziła agencja SW Research. „Aż 67% Polaków nie jest w stanie wymienić ani jednej choroby rzadkiej, a 76% błędnie zalicza do nich cukrzycę lub niewydolność serca (59%). Tymczasem wyzwania chorych z chorobami rzadkimi są zupełnie inne, niż osób cierpiących na bardziej powszechne choroby” – podkreśla Konwerski.

Brak znajomości chorób rzadkich nie oznacza jednak tego, że z chorymi cierpiącymi na nie Polacy nie mają kontaktu. Aż 4 na 10 Polaków (40% ankietowanych) deklaruje, że w ich otoczeniu znajduje się ktoś, kto mierzy się z dolegliwościami, których lekarze nie są w stanie jednoznacznie przypisać do konkretnej choroby. Co więcej Polacy zdają sobie sprawę, że wraz z diagnozą charakteryzującą daną chorobę jako rzadką, przyjdzie się pacjentom zmierzyć z różnymi wyzwaniami.

„62% ankietowanych w 2024 roku było zdania, że w Polsce jest niedostateczny dostęp do nowoczesnego leczenia chorób rzadkich ̽ ̽ ̽. Porównując te wyniki do opinii sprzed 3 lat warto zauważyć, że sytuacja nie uległa istotnej poprawie. W 2021 roku z opinią o niedostatecznej dostępności terapii w chorobach rzadkich zgodziło się bowiem 63% Polaków” – zauważa Karolina Polak, researcherka i badaczka z SW Research i dodaje: „Polacy uważają także, że o chorobach rzadkich mówi się za mało (75% respondentów), a opinię tą częściej podzielają kobiety (80%) niż mężczyźni (69%) oraz osoby starsze mające powyżej 50 lat (79%) vs najmłodsi ankietowani mający do 24 lat (65%). Część Polaków zdaje sobie też sprawę, że chorzy z chorobami rzadkimi doświadczają trudnych emocji związanych z brakiem leków na daną chorobę (45% ankietowanych) oraz bezsilnością ze względu na brak prowadzonych badań nad wynalezieniem odpowiedniego leczenia (38%).

Rozwiązaniem dla problemów, którym muszą stawić czoła chorzy ma być rządowy Plan dla Chorób Rzadkich, jednak dziś zdecydowana większość Polaków (93%) o nim nie słyszała. Respondenci, którzy słyszeli o Planie dla Chorób Rzadkich (7%) jako jego główny cel uznają umożliwienie dostępu do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich (25%), a także wprowadzenie nowoczesnej diagnostyki chorób rzadkich np. badania genetyczne (25%) ̽ ̽ ̽ ̽.

Coś jednak Polacy o chorobach rzadkich słyszeli. Zdaniem ponad połowy respondentów (55%) choroby rzadkie są wynikiem dziedziczenia lub uwarunkowań genetycznych ̽ ̽ ̽ ̽. W rzeczywistości uwarunkowania genetyczne są odpowiedzialne za ok. 80% zachorowań na choroby rzadkie. Część Polaków jest też w stanie wskazać spontanicznie kilka z nich. Wśród tych najwyższy poziom świadomości ma mukowiscydoza (8% wskazań), hemofilia (6%), stwardnienie rozsiane (3%) oraz stwardnienie boczne zanikowe – SMA (3%). Dołączając do ankiety podpowiedzi, ankietowani jako choroby rzadkie rozpoznali także fenyloketonurię, mukopolisacharydozę, zespół Huntera, chorobę Fabry’ego, chorobę Gauchera, chorobę Krabbego i chorobę Pompego.

Jeśli już zdarzy się, że Polak potrzebuje zdobyć informację o jakiejś chorobie rzadkiej (37%), to oczywiście najczęściej sięga do internetu (75%). Aż 58% Polaków deklaruje, że wiarygodnych informacji szuka na portalach medycznych (58% ankietowanych). Po źródła o charakterze specjalistyczno-medycznym częściej sięgają kobiety niż mężczyźni: z portali medycznych korzystało: 63% Polek vs 52% Polaków prasę lub książki medyczne czytało: 32% kobiet vs 21% mężczyzn ̽ ̽ ̽ ̽ ̽.

Podsumowując wyniki badania warto także zwrócić uwagę na fakt, że aż 10% ankietowanych ̽ ̽ ̽ ̽ ̽ deklaruje, że informacji o chorobach rzadkich szuka u influencerów, a 16% ̽ ̽ ̽ ̽ ̽ ̽ twierdzi, że zna influencera borykającego się z tego typu schorzeniem rzadkim. To swoisty znak czasu, w którym z jednej strony choroby rzadkie przestają być tabu, a z drugiej influencerzy stają się wiarygodnym źródłem informacji na ich temat.

NOTA METODOLOGICZNA: Badanie zostało zrealizowane przez agencję SW Research w dniach 20-22.02.2024 techniką CAWI na panelu badawczym SW PANEL, na reprezentatywnej próbie n=1000 dorosłych Polaków.

LoveBrands Medical – jeden z brandów LoveBrands Group, tworzy i realizuje strategie komunikacyjne dla podmiotów z sektora farmacji, medycyny oraz nauki. Wyspecjalizowany zespół consultantów i strategów skupia kompetencje, dzięki którym realizuje kampanie komunikacyjne i marketingowe 360°. Dzięki doskonałej znajomości uwarunkowań prawnych i społecznych charakterystycznych dla tego sektora, wieloletnim relacjom ze środowiskiem organizacji pacjenckich oraz ekspertów, LoveBrands Medical realizuje zaplanowane cele biznesowe. Nasz zespół to pasjonaci, którzy angażują się również w działania pro bono, które są szczególnie istotne dla środowiska pacjentów.

 ^{̽ https://chorobyrzadkie.gov.pl/pl/choroby-rzadkie/czym-jest-choroba-rzadka}

 ^{̽ ̽https://zdrowie.pap.pl/wywiady/rodzice/sredni-czas-od-objawow-do-diagnozy-cztery-lata} 

 ^{̽ ̽ ̽Wyniki dla osób, które zaznaczyły przynajmniej jedną prawidłową odpowiedź w pytaniu: „A które z poniższych chorób rzadkich znasz?”; N=858}

 ^{̽ ̽ ̽ ̽Wyniki dla osób, które znają chociaż jedną chorobę rzadką ; N=858}

 ^{̽ ̽ ̽ ̽ ̽Wyniki dla osób, którzy słyszeli przynajmniej raz o chorobach rzadkich, N=464}

 ^{̽ ̽ ̽ ̽ ̽ ̽Wyniki dla osób, które w pytaniu: „Czy znasz kogoś z chorobą rzadką? Chodzi zarówno o krąg Twoich najbliższych, znajomych, jak i osoby publiczne, pojawiające się w mediach itp.” udzieliły odpowiedzi twierdzącej; N=326}