Publicystyka - ngo.pl

W ostatnich dniach zarówno pacjentów, jak i lekarzy zelektryzowała wiadomość, że w Unii Europejskiej zarejestrowano pierwszą terapię genową, która to terapia pozwala nie tylko zahamować proces utraty wzroku, ale i przywrócić widzenie (terapia voretigene neparvovec). Jesteśmy świadkami niezwykłego postępu w nauce - rezultaty badań klinicznych nowych terapii oraz odkrycia naukowe w genetyce niosą nadzieję na nowe możliwości leczenia nieuleczalnych dotąd schorzeń wzroku. Niestety w Polsce dostęp do najnowszych metod diagnostyki i leczenia nadal nie jest łatwy.

Stowarzyszenie Retina AMD Polska zorganizowało 26 listopada br. w Warszawie konferencję, żeby omówić oczekiwane zmiany w sposobie leczenia groźnych schorzeń wzroku, prowadzących do utraty widzenia, takich jak: zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem (AMD), cukrzycowy obrzęk plamki żółtej (DME) czy degeneracje uwarunkowane genetycznie.

W konferencji udział wzięli:

• doc. Katarzyna Nowomiejska z Katedry Okulistyki UM w Lublinie,
• dr hab. n. med.Robert Rejdak z Katedry Okulistyki UM w Lublinie,
• dr hab. n. med. Marek Rękas – konsultant krajowy do spraw okulistyki oraz
• dr Anna Tracewska z Laboratorium Analizy DNA PORT Polskiego Ośrodka Rozwoju Technologii.

Spotkanie prowadziła Małgorzata Pacholec, prezes Retina AMD Polska, dyrektor Instytutu Tyflologicznego PZN.

Pod względem dostępności do leczenia dla osób chorych na rzadkie schorzenia siatkówki, stosunkowo najlepsza sytuacja dotyczy osób ze zdiagnozowanym AMD. "Obecnie mamy 21 tysięcy pacjentów leczonych w sposób systematyczny i nowoczesny w ramach programu lekowego - stwierdził konsultant krajowy do spraw okulistyki dr hab. n. med. Marek Rękas. - Pod względem dostępności do leczenia nie odbiegamy od świata. Problem istnieje natomiast w przypadku DME. Wyzwanie stanowi mała dostępność leczenia w ramach grupy B84 i brak programu lekowego pozwalającego włączyć leki innowacyjne do systemu".

Sytuacja polskich pacjentów z cukrzycowym obrzękiem plamki żółtej znacznie odbiega od sytuacji pacjentów np. w Katanii, gdzie od rozpoznania do rozpoczęcia leczenia mija zaledwie 7 dni. To dopiero przynosi faktyczną skuteczność - dzielił się doświadczeniem dr hab. n. med.Robert Rejdak i podkreślał, że koszty leczenia są znacznie niższe niż koszty społeczne wynikające z braku leczenia osób z DME.

Tego samego zdania była Anna Śliwińska z Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków, dopominając się o program lekowy dla osób z cukrzycowym obrzękiem plamki żółtej.

Co do leczenia komórkami macierzystymi, które budzi duże nadzieje wśród pacjentów, dr hab. n. med. Robert Rejdak zalecał rozwagę w związku z brakiem dostatecznych badań naukowych potwierdzających skuteczność i bezpieczeństwo. "Liczba publikacji naukowych nie uzasadnia entuzjazmu" - dopowiadał dr hab. n. med. Marek Rękas.

Przyszłość wg doc. Katarzyny Nowomiejskiej z Katedry Okulistyki UM w Lublinie stanowią również implanty m.in. z powodu bezpieczeństwa wszczepiania. Ten sposób rehabilitacji jest możliwy u pacjentów w końcowej fazie choroby, u których doszło już do śmierci komórek siatkówki. Wyniki  zastosowania implantów w około 1/4 przypadków są dobre - zauważana jest znaczna poprawa.  W połowie przypadków poprawa jest nieznaczna, a w 1/4  stan pacjentów pozostaje bez zmian.

 Uczestnicy dyskusji byli zgodni - jedną z najważniejszych spraw jest stworzenie rejestru chorych i wykonanie diagnostyki genetycznej. "Poznanie defektu genetycznego - mówiła dr Anna Tracewska - jest jednym z praw pacjenta i powinno być refundowane". Tymczasem w Polsce dostęp do diagnostyki genetycznej jest utrudniony i wymaga zmian systemowych. "Bez diagnozy - podkreślała Małgorzata Pacholec - nawet przy takich postępach w dziedzinie genetyki, jak obecnie mają miejsce - polscy pacjenci zawsze będą grupą bez szansy na leczenie".

Warto przypomnieć, że w Europie na choroby rzadkie cierpi 300 mln ludzi. Dzięki organizacjom zrzeszającym pacjentów, lobbującym na poziomie Komisji Europejskiej stworzony został program, w ramach którego powstaje sieć ośrodków poświęconych właśnie chorobom rzadkim m.in. rzadkim schorzeniom siatkówki. W Europejskiej Sieci Ośrodków Referencyjnych dla Rzadkich Schorzeń Siatkówki znajduje się 13 krajów (w tym również Polska) oraz działa 29 szpitali. W Polsce jednostką należącą do Sieci jest Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 w Lublinie kierowany przez dr hab. n. med. Roberta Rejdaka. O samej sieci więcej można przeczytać na naszej stronie w związku z relacją ze spotkania prof. Hélène Dollfus z polskimi pacjentami 8 lutego 2018 r. w Warszawie - przeczytaj.

Sytuacja obecna, dotycząca leczenia schorzeń siatkówki i plamki żółtej stanowi nadal wyzwanie. "Wyzwanie dla nas pacjentów, dla lekarzy, dla systemu - kończyła konferencję Małgorzata Pacholec. - Ale pacjenci mają prawo do diagnostyki i do leczenia. Nie upominamy się wyłącznie o siebie. Chcemy, żeby lekarze widzieli w takich stowarzyszeniach jak nasze partnerów do walki o  poprawę diagnostyki i leczenia, szczególnie ze względu na osoby młode osoby i ze względu na dzieci. Żeby nasz głos był słyszalny potrzebujemy również pomocy ze strony mediów.

Chcąc przybliżyć opinii publicznej sytuację osób tracących wzrok z powodu retinitis pigmentosa, AMD i DME oraz zachęcić do diagnostyki Stowarzyszenie Retina AMD Polska przygotowało trzy filmy edukacyjne. Podczas konferencji zaprezentowany został pierwszy z nich dotyczący retinitis pigmentosa. W filmie wystąpili Małgorzata Pacholec, Jan Szuster oraz prof. nadzw. dr hab.med. Maciej Krawczyński.  Zachęcamy do zapoznania się z filmem oraz prosimy o jego upublicznianie. Polecamy również nagranie z konferencji, której końcową część stanowiła rozmowa pacjentów z lekarzami.

Sponsorem filmu edukacyjnego o retinitis pigmentosa oraz konferencji jest firma ABBVIE

relacja - Add Up Beata Kwiatkowska

zdj. Wojciech Lipiński

• Tabela z informacjami o próbach klinicznych:  PDF i excel
• Relacja filmowa z konferencji - zobacz
• Film o retinitis pigmentosa - zobacz